Terapêutica Molecular e Engenharia de Tecidos

Conhecimentos de Base Recomendados

Biologia molecular, fisiopatologia e modelos de doenças.

Métodos de Ensino

Palestras: envolver-se-ão os alunos na construção do seu conhecimento, analisando informação diversa no contexto do Terapêutica Molecular e Engenharia de Tecidos, de forma a promover o estabelecimento de pontes

entre um contexto profissional e os conceitos científicos explorados.

Aprendizagem autónoma: encorajar-se-ão os alunos a envolverem-se ativamente na construção e desenvolvimento do seu conhecimento, pesquisando e analisando informação e resolvendo problemas e exercícios propostos, ou não, pelo professor.

Apresentação de trabalhos seleccionados no âmbito dos temas das palestras.

Resultados de Aprendizagem

O principal objectivo consiste em conferir conhecimentos sobre os novos produtos e estratégias terapêuticas de base molecular nas áreas da Biotecnologia, da Engenharia Genética e de Engenharia de Tecidos.

Espera-se que os alunos, no final da sua formação, possam vir a:

-Realizar investigação fundamental e aplicada na área biomédica

-Desempenhar funções de relevo:na selecção, utilização e avaliação de novos métodos de terapia molecular e celular na monitorização de ensaios clínicos de novos medicamentos e/ou estratégias terapêuticas resultantes de tecnologias avançadas na área regulamentar de medicamentos de tecnologia avançada e de biotecnologia e na implementação de novas estratégias terapêuticas.

A concretização dos objectivos descritos permitirá ainda que os alunos desenvolvam competências de organização e planeamento, gestão de informação, resolução de problemas, pensamento crítico, aprendizagem autónoma, comunicação oral e escrita, preocupação com a qualidade.

Estágio(s)

Não

Programa

Introdução ou substituição de genes

Vectores Virais: Virus adenoassociados, lentivirus, retrovírus, adenovirus.

Vectores não virais: Nanopartículas lipidicas, nanopartículas poliméricas e exosomas.

Adição de genes terapêuticos

Vacinas de ácidos nucleicos

Modulação da expressão génica

Oligonucleotídeos antisense, siRNA, mi RNA e ribozimas: estrutura química e mecanismos moleculares de silenciamento da expressão génica

Reparação génica mediada por ácidos nucleicos: Zinc Fingers, Talen e CRISPR

Clonagem terapêutica: engenharia celular para a regeneração e reparação de tecidos

Protocolos de aplicação clínica da terapia génica; estratégias in vivo e ex vivo

Engenharia de tecidos – biomateriais e aplicações.

Células estaminais – Tipos de células estaminais

Células estaminais embrionárias

Células estaminais pluripotentes induzidas

Células estaminais neurais

Células estaminais mesenquimatosas

Modelos de estudo "in vitro".

Docente(s) responsável(eis)

António José Ribeiro

Métodos de Avaliação

Avaliação
Other: 20.0%
Trabalho de síntese: 40.0%
Exame: 40.0%

Bibliografia

Strachan, T and Read, A, Human Molecular Genetics 3, Garland Science, Taylor and Francis, London, 2003. Templeton, N and Lasic, D, Gene therapy. Therapeutic mechanisms and strategies, Marcel Dekker, New York, 2000. Gregoriadis, G and McCormack, B, Targeting of Drugs. Strategies for Gene Constructs and Delivery, IOS Press, Amsterdam, 2000.

Costa, B., Boueri, B., Oliveira, C., Silveira, I., Ribeiro, A.J., 2022. Lipoplexes and polyplexes as nucleic acids delivery nanosystems: The current state and future considerations. Exp. Opin. Drug Deliv. 19, 577-594.

Delaunay, S., Helm, M., Frye, M., 2023. RNA modifications in physiology and disease: towards clinical applications. Nature Reviews Genetics.10.1038/s41576-023-00645-2

Nikom, D., Zheng, S., 2023. Alternative splicing in neurodegenerative disease and the promise of RNA therapies. Nature Reviews Neuroscience 24, 457-473.